Dos estudios experimentales ofrecen nuevas esperanzas para estabilizar y revertir los efectos del Parkinson.

En 2017, su grupo identificó por primera vez una forma anómala de la proteína SOD1 en cerebros de personas con Parkinson. Esta proteína, que en condiciones normales actúa como una enzima antioxidante protectora, sufre alteraciones que le impiden cumplir esa función. En lugar de proteger, se acumula y daña las neuronas, contribuyendo al avance de la enfermedad (2).

Sobre esta base, el equipo evaluó el potencial terapéutico del cobre, elemento esencial para el funcionamiento de SOD1. Para ello, diseñaron una droga —CuATSM— capaz de atravesar la barrera hematoencefálica y transportar cobre directamente al cerebro. El estudio, publicado en Acta Neuropathologica Communications, se dividió en dos fases: primero, determinaron la dosis óptima para inducir una respuesta cerebral; luego, aplicaron esa dosis a ratones genéticamente modificados para desarrollar síntomas similares al Parkinson.

Durante tres meses, un grupo recibió el tratamiento con CuATSM y otro solo un placebo. Mientras los animales del grupo de control mostraron un deterioro progresivo en sus funciones motoras, los tratados con cobre no desarrollaron alteraciones en el movimiento. Además, conservaron neuronas dopaminérgicas en la sustancia negra, una región clave en el control del movimiento y otras funciones cognitivas. Los investigadores concluyeron que el tratamiento restauró las propiedades protectoras de SOD1 y frenó el daño neuronal.

Este hallazgo se suma a investigaciones paralelas sobre variantes genéticas del Parkinson. Un estudio del equipo de Suzanne Pfeffer, de la Universidad de Stanford, se centró en la mutación del gen LRRK2, responsable del subtipo genético más común de la enfermedad (3). Esta mutación provoca una sobreactividad de la enzima codificada por el gen, alterando la estructura celular y afectando la comunicación entre neuronas dopaminérgicas y el estriado, región involucrada en el movimiento, la motivación y la toma de decisiones.

El tratamiento con un inhibidor experimental llamado MLi-2 logró restaurar estructuras celulares clave —los cilios primarios— y reactivar el diálogo entre neuronas. Después de tres meses, se observó una recuperación de las conexiones sinápticas y un aumento en los marcadores de terminaciones nerviosas dopaminérgicas. Si bien se trata de resultados preliminares, sugieren un potencial terapéutico para estabilizar e incluso revertir síntomas, especialmente si el tratamiento se inicia en etapas tempranas.

Ambas líneas de investigación apuntan en la misma dirección: el Parkinson es una enfermedad compleja que probablemente requerirá terapias combinadas. Una sola intervención puede tener un efecto limitado por sí sola, pero contribuir significativamente cuando se integra a un enfoque más amplio. Para ello, comprender los mecanismos que desencadenan y sostienen la enfermedad sigue siendo una prioridad urgente para la ciencia.